Un equipo de científicos ha logrado, por primera vez, devolver la audición a personas con sordera congénita mediante una innovadora terapia génica, según un artículo publicado en la revista Nature Medicine. El estudio incluyó a diez pacientes, entre 1 y 24 años, afectados por una forma rara de sordera causada por mutaciones en el gen OTOF, clave para transmitir señales auditivas del oído al cerebro.
La terapia consistió en administrar una versión funcional del gen OTOF mediante una única inyección a través de una membrana en la base de la cóclea, utilizando un virus adenoasociado (VAA) sintético. El tratamiento se aplicó en cinco hospitales de China y mostró resultados rápidos: en un mes, la mayoría de los pacientes recuperaron parte de su audición, y a los seis meses todos presentaron mejoras significativas. En promedio, el volumen del sonido percibido mejoró de 106 decibelios a 52, pasando de un ruido similar a una motocicleta al sonido de la lluvia.
Maoli Duan, coautor del estudio, destacó que este avance representa un cambio de vida para niños y adultos con sordera genética, siendo la primera vez que esta terapia se prueba también en adolescentes y adultos. El tratamiento fue bien tolerado, sin efectos secundarios graves durante el seguimiento de un año. Los investigadores planean continuar con el monitoreo para evaluar la duración del efecto.
Este hallazgo ofrece esperanza a las aproximadamente 200.000 personas en el mundo afectadas por mutaciones en el gen OTOF. Además, la comunidad científica está explorando terapias génicas para otros genes relacionados con la sordera, como GJB2 y TMC1, que son más complejos, pero cuyos estudios en animales han mostrado resultados prometedores. Se espera que en el futuro pacientes con diferentes tipos de sordera genética puedan beneficiarse de tratamientos similares.
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